西班牙血液制品巨头Grifols近日公布了其Chronos-PD项目的试点研究结果,该研究揭示了一个突破性发现:与帕金森病相关的生物学变化可能在临床确诊前超过十年就已出现。这一成果被公司称为对早期检测和干预具有重大意义的发现。
Chronos-PD项目由Grifols旗下子公司Alkahest主导,旨在通过长期追踪识别帕金森病的早期迹象。该项目基于长达15年收集的血浆样本,结合人工智能、先进蛋白质组学和真实世界数据,致力于发现能够预测患病风险并指导未来治疗的生物标志物。
这项由迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会资助的概念验证研究,具有极高的科学严谨性。研究团队分析了超过2,600份纵向血浆样本,涵盖帕金森病患者及严格匹配的对照组,并利用四组互补的蛋白质组学平台测量了超过25,000种蛋白质。这使得该研究成为迄今为止针对该疾病最全面的纵向蛋白质组学研究。
研究重点分析了帕金森病确诊前长达12年、确诊后长达9年的纵向血浆样本,使研究人员能够追踪患者体内不同血浆蛋白随时间的演变轨迹。这种长周期的观察为建立疾病早期预警系统提供了坚实基础。研究人员不仅确认了既往发现的帕金森病生物标志物,还识别出可重复的早期标志物,并在多达五个独立队列中得到验证。
此外,研究还揭示了新的早期生物标志物,特别是CXCL12-细胞粘附分子-整合素轴的重要调节作用。这一信号网络调节白细胞运输和血脑屏障完整性,与帕金森病相关的神经炎症密切相关。Grifols首席科学官Jörg Schüttrumpf博士表示,尽管数十年来研究不断深入,但对疾病触发因素的了解仍然有限,而新数据为临床诊断前多年的疾病生物学和进展提供了宝贵信息。
该研究结果同时验证了Chronos平台的潜力,其应用范围可能超越帕金森病本身。通过回溯时间寻找疾病最早迹象,有望加速新型诊断工具和疾病修饰疗法的开发。Alkahest首席研究员Benoit Lehallier博士指出,Chronos将早期疾病检测从基于症状的评估转变为分子轨迹分析,为加速大规模早期检测和干预工具的开发奠定了坚实基础。
帕金森病目前影响美国近100万人,全球超过600万人。这是一种当大脑中产生多巴胺的细胞停止工作或死亡时出现的疾病,多巴胺是协调运动的化学物质。尽管近年来取得显著进展,但疾病的确切起始因素仍不清楚。目前医生主要依靠病史、体格检查和脑部影像进行诊断,但往往发现时已错过**干预时机。因此,早期检测生物标志物成为推动治疗干预、阻止甚至逆转疾病发展的迫切需求。
对于中国生物医药行业而言,Grifols的这一成果展示了利用纵向大数据和人工智能技术挖掘疾病早期信号的巨大潜力,特别是在神经退行性疾病领域,这种从症状诊断向分子轨迹分析转变的思路,值得国内企业和科研机构借鉴,以推动我国在早期诊断技术上的创新突破。