全球知名制药巨头默克公司（Merck KGaA）近日与以色列-美国初创企业Remepy签署合作协议，共同探索罕见肿瘤治疗领域中“药物结合应用程序”的潜在价值。这一合作标志着大型制药企业首次大规模涉足这一新兴的数字疗法细分赛道，试图通过整合传统药学与数字化手段，为患者提供更全面的治疗方案。
根据协议条款，默克公司与Remepy将在美国开展多个项目，共同研发被称为“混合药物”（Hybrid Drugs）的创新产品。这类产品将处方药与个性化的移动应用程序数字疗法相结合，旨在通过多维度的干预措施提升患者预后效果，其疗效预期优于单一药物治疗。虽然具体的财务细节尚未披露，但Remepy有望在组合疗法商业化后获得开发支持、里程碑付款及销售分成。
合作初期，双方将聚焦于一种保密的罕见癌症适应症。Remepy联合创始人兼联席首席执行官Michal Tsur博士指出，在罕见病领域，多学科护理具有极高的价值。由于患者往往难以获取足够的医疗资源和信息，应用程序能够有效弥补这一缺口，提供必要的支持与管理。随着合作的深入，未来该伙伴关系有望扩展至其他治疗领域，尽管目前具体规划仍属保密状态。
通过联手，Remepy与默克希望将“药物-软件”组合打造为单一产品进行商业化推广，这在行业内尚属首创。Tsur博士强调，这种整合模式旨在实现“单次处方提供**多学科治疗”的目标。在日益拥挤的药物市场中，借助数字技术差异化竞争成为药企的重要策略。此外，这种双管齐下的方法还能帮助药企规避独立数字疗法面临的报销难题，因为组合产品中的数字部分作为药物的辅助手段，更容易被纳入现有的医保支付体系。
从临床效果来看，这种双重方法有望升级治疗流程。医生可以开具经过临床验证的组合处方，其中药物和数字疗法在联合使用时具有明确的效果量级。Tsur博士透露，在某些“混合药物”试验中，通过多学科护理，单一药物的效果量级实现翻倍，成功克服了传统药物治疗的“天花板效应”。这意味着数字化干预能够显著增强药效，突破单一药理作用的局限。
在监管层面，开发此类概念与传统药物类似，数字疗法部分需经过I至III期临床试验以获得批准。在美国市场，药企主要有两种监管路径：一是传统的组合产品路径，将药物-软件作为全新的单一治疗产品获批；二是利用处方药相关软件（PDURS）框架，通过扩展现有药物的标签，纳入数字疗法的疗效证明。尽管美国监管机构对此持开放态度，但欧洲药品管理局（EMA）尚未推出类似PDURS的政策。不过，Tsur博士预测，随着美国市场产品的推出，欧洲监管机构将面临压力，进而出台相关政策。
若此类组合方案取得成功，药企可能会根据产品成熟度灵活选择监管路径：拥有成熟产品的企业可能利用PDURS进行差异化竞争，而新兴企业则可能直接推动组合产品上市。Tsur博士指出，成功的整合疗法应针对存在未满足需求且疾病异质性强的适应症，以确保组合能产生显著的效果量级。同时，选择那些患者主动寻求非药物辅助治疗方案的适应症至关重要，因为这有助于提高患者的依从性并从中获益。
在有效性验证方面，Tsur博士强调需收集机制性数据，阐明数字疗法与药物如何共同影响临床量表、生物标志物及替代终点。这将有助于证明组合疗法为何能超越单一药物的独立效益，从而提供更强有力的临床验证依据，为未来类似创新产品的开发树立**。