英国临床阶段肿瘤学公司Trogenix有限公司（以下简称“Trogenix”）近日宣布，其自主研发的双载荷腺相关病毒（AAV）基因疗法TGX-007的首例患者已在临床试验中完成给药。这项名为ADePT的I/II期开放标签临床试验旨在评估TGX-007在治疗新诊断或复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中的安全性与有效性。GBM是成人中最常见且最具侵袭性的原发性脑肿瘤，全球每年约有20万人受其影响。
双载荷机制打造“原位疫苗”效应
TGX-007利用了Trogenix专有的合成超级增强器（SSE）技术，该技术能够精准识别并劫持癌细胞的核心身份特征。通过单一载体递送两种治疗载荷，TGX-007不仅能直接杀伤肿瘤细胞，还能激活免疫系统，产生协同效应，从而在体内形成一种“原位疫苗”，旨在为单次治疗提供长期的免疫保护。
具体而言，第一种载荷为单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV-tk），它可将口服的前药更昔洛韦转化为具有细胞毒性的活性物质，直接杀死增殖中的肿瘤细胞；第二种载荷为白细胞介素-12（IL-12），用于激活免疫系统识别并攻击肿瘤，生成持久的免疫记忆。这种“直接杀伤+免疫激活”的组合策略，有望将GBM的治疗从暂时的干预转变为长期的保护。
临床前数据强劲，监管支持推进
Trogenix首席执行官Ken Macnamara表示，公司很高兴能推进ADePT临床试验，为存在巨大未满足需求的患者带来潜在的变革性“一次性”治疗方案。在英美监管机构的的支持下，Trogenix有望在标准护理之前治疗新诊断和复发性GBM患者。
此前，2026年4月发表在《自然》杂志上的一项突破性临床前研究显示，由Trogenix首席科学官Steve Pollard教授领导的研究团队发现，基于SSE的疗法在模拟人类GBM的侵袭性脑癌模型中，以单一剂量实现了83%的肿瘤完全根除率，且在11个月内无毒性反应且无肿瘤复发。这一数据为ADePT试验的临床概念验证奠定了坚实基础。
从英国到美国，拓展实体瘤版图
ADePT试验将在两个领先的临床中心进行：英国的NHS Lothian和美国的俄亥俄州立大学医院。该无缝试验设计旨在确定TGX-007的**生物剂量，并评估其在新诊断和复发性GBM患者中的安全性、有效性及生物学活性。初步临床数据将立即推动公司更广泛的愿景，即在多种不同实体瘤中测试这种潜在的变革性治疗方法。
Trogenix成立于2023年，基于Steve Pollard教授在爱丁堡大学及英国哺乳动物合成生物学中心等地的开创性研究。2025年10月，该公司完成了由IQ Capital领投的7000万英镑（约9500万美元）A轮融资，礼来公司（Eli Lilly & Co.）、Meltwind、LongeVC和Calculus Capital等机构参与投资。这笔资金将加速Trogenix强大的潜在治愈性癌症疗法管线进入临床阶段，涵盖结直肠癌、肝癌和肺癌等多个领域。
对于中国创新药企而言，Trogenix的进展展示了基因编辑与免疫治疗结合的巨大潜力。其“合成超级增强器”技术实现的高精度肿瘤靶向能力，以及通过前药激活系统降低脱靶毒性的设计思路，为国内研发同类AAV载体或双特异性疗法提供了有价值的参考范式。在脑肿瘤这一难治领域，如何平衡疗效与安全性仍是行业共同挑战，Trogenix的临床数据值得持续关注。