近日，澳门大学中华医药研究院（ICMS）副院长卢建红领衔的研究团队，联合国内人工智能企业杭州深睿博联科技（MindRank AI）及英国帝国理工学院，共同研发出一套人工智能驱动的中药活性成分发现平台。该平台整合了百万量级化合物库与多维度预测模块，可用于中药及天然产物中生物活性成分的高效筛选。研究团队借助该平台开展虚拟筛选，并结合跨物种实验验证，成功识别出多种对阿尔茨海默症（AD）具有治疗潜力的小分子中药化合物。相关研究成果已发表于国际**期刊《自然·生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）。
百万化合物库驱动，中药筛选迈入人工智能时代
中药与天然产物历来是新药创制的重要源泉，但其化学成分极为复杂、种类繁多，传统筛选方式耗时费力，严重制约着中药现代化进程。为突破这一瓶颈，研究团队将前期积累与前沿人工智能技术深度融合，打造出这一高效的智能发现平台。依托先进算法与计算模型，平台能够精准识别具有神经保护活性、自噬调节功能以及良好血脑屏障（BBB）透过性的中药成分，显著提升了筛选速度与准确性。
值得关注的是，该平台已历经两轮重要迭代升级——第一代平台的研究成果于2022年率先发表于《自然·生物医学工程》，如今平台收录的天然产物与中药化合物数量已扩展至数百万条。目前，多种候选化合物已在阿尔茨海默症动物模型中展现出积极疗效，正在推进进一步的开发验证工作。据悉，该平台现已向公众开放使用，旨在助力中药作用机制的阐明、加速创新药物发现，并为中药的现代化与国际化提供技术支撑。
靶向自噬通路，为阿尔茨海默症治疗开辟新方向
阿尔茨海默症是全球性重大公共卫生挑战，目前全球患者人数超过5000万，但长期以来缺乏重大治疗突破。以传统靶点为导向的药物开发屡遭挫折，近年来获批上市的靶向淀粉样蛋白的抗体药物对认知功能的改善效果有限，且存在不可忽视的副作用，阿尔茨海默症的治疗困局亟待破解。
自噬是细胞内高度保守的"废物清除"机制，通过降解和回收受损蛋白质及老化细胞器来维持神经元稳态。大量研究表明，阿尔茨海默症患者脑内自噬功能障碍会导致β-淀粉样蛋白、过度磷酸化tau蛋白等有毒物质大量积聚，进而加剧神经退行性病变。因此，恢复或增强自噬功能被视为极具前景的阿尔茨海默症新疗法。本研究中，团队筛选出的候选中药小分子能够**调控一条非mTOR依赖的自噬通路，促进有毒蛋白的清除，从而延缓病情进展，进一步印证了靶向自噬通路在阿尔茨海默症治疗中的临床价值。
这一研究成果对中国医药产业颇具借鉴意义。中药拥有数千年积淀，但如何将庞大的化合物资源转化为具有现代循证依据的创新药物，始终是行业痛点。人工智能与大规模化合物库的结合，有望大幅压缩早期筛选周期、降低研发成本。国内企业若能加速布局中药活性成分的智能发现平台，在阿尔茨海默症、帕金森症等神经退行性疾病领域乘势而上，或将在新一轮全球创新药竞争中抢占先机。